Développement d’une approche par thérapie génique pour les dégénérescences de la rétine
Yvan Arsenijevic, J Ihm et Corinne Kostic
Les dégénérescences de la rétine concernent, entre autres, la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et les rétinites pigmentaires. Lors de ces maladies, les photorécepteurs qui captent la lumière meurent et ne sont pas remplacés. Depuis quelques années, une approche de thérapie génique a montré son efficacité pour transférer des gènes dans l’épithélium pigmentaire qui jouxtent les photorécepteurs. Ce n’est que récemment, que le transfert de gène commence à être efficace dans les photorécepteurs. Néanmoins, il reste beaucoup d’amélioration à effectuer pour que cette stratégie soit utile pour différentes variétés de maladies oculaires.
Comme la majorité des rétinites pigmentaires sont dues à un problème qui affecte directement les photorécepteurs, il est nécessaire de pouvoir transférer des gènes de différentes tailles dans ces cellules. De plus, l’expression de ces gènes dans les photorécepteurs doit parfaitement être régulé pour permettre une fonction physiologique du gène inséré.
Notre projet a pour but d’étudier différents vecteurs (qui transportent le gène d’intérêt) et différentes séquences d’ADN qui régulent l’expression des gènes. Ces connaissances auront une application pour différentes maladies oculaires.
